遺伝子治療市場規模、シェア、競争環境およびトレンド分析レポート : タイプ別、ベクター別、治療領域別、送達方法別、投与経路別：2026年から2035年までの機会分析および業界予測

遺伝子治療市場規模と将来見通し

遺伝子治療市場は、 2025年から2035年まで111億3000万米ドルから589億米ドルに達すると予測されており、2026年から2035年の予測期間にかけて年平均成長率（CAGR）が 18.15％で成長すると見込まれています。

遺伝子治療とは、疾患の原因となっている欠損または欠陥のある遺伝子の組み合わせを、変更、置換、あるいは補うことによって病気を治療する手法と定義されます。遺伝子治療は、変性疾患との闘いにおいて、最も期待される研究目標の一つとなっています。世界中でがんやその他の慢性疾患の患者数が増加していることが、遺伝子治療の必要性を高めています。

主要な市場のハイライト

• 2025年のの遺伝子治療市場規模は111億3000万米ドルと評価されました。
• がんや慢性遺伝性疾患の有病率の増加が、先進的な遺伝子治療への需要を大幅に押し上げています。
• 遺伝子送達システムやスケーラブルな製造技術の継続的な進歩により、遺伝子治療の臨床開発と商業化が加速しています。

市場ダイナミクス

市場を牽引する要因

製造の拡張性向上への注力が、市場における顕著なトレンドとなっています

バイラルベクターの需要拡大と臨床候補物質の増加に伴い、製造の拡張性向上への注力が、市場における顕著なトレンドの一つとなっています。こうした需要増に対応するため、主要企業は製造能力の拡充にリソースを投入しており、次世代バイオプロセス技術、自動化システム、モジュール式施設を統合することで、より高い収率と安定した品質の実現を図っています。

例えば、2024年10月、セルおよび遺伝子治療キャタピルトは、ファーマロン・バイオロジクス（UK）社およびコンプリメント・セラピューティクス社と提携し、イギリスの「医薬品製造変革（TMM）プログラム」から150万米ドルの助成金を受け取りました。この資金は、遺伝子治療用AAVの製造コストを削減し、ベクター供給のための製造スケーラビリティを向上させることで、治療へのアクセスを加速させることを目的としていた。したがって、これらすべての要因が予測期間中の市場の成長を後押ししています。

市場の制約

遺伝子治療の高コストが患者のアクセスを制限し、市場の成長を妨げる可能性がある

市場の成長を妨げる主な要因の一つは、遺伝子治療の高コストでおり、これが患者のアクセスを制限しています。このような高コストは、患者、保険者、そして医療制度にとって経済的な障壁となります。この経済的障壁は、患者による治療の受容を低下させるだけでなく、保険者に対し、費用対効果と長期的な臨床的利益を天秤にかけるよう迫ることになり、こうした新規治療法の普及を妨げています。

例えば、2022年12月、CSL社はB型血友病に対する初の遺伝子治療薬について、米国食品医薬品局（FDA）から承認を取得しました。この1回限りの治療にかかる費用は、なんと350万米ドルにも上ります。このような高額な費用は経済的な障壁となり、治療の普及を妨げています。したがって、これらすべての要因が予測期間における市場の成長を阻害しています。

市場機会

遺伝子送達システムの進歩が、大幅な成長の機会を提供する

遺伝子送達手法におけるパイプライン候補の開発は、市場において大きな成長機会をもたらしています。こうした進歩により、遺伝物質の送達が非効率的であったり非特異的であったりするといった課題が克服され、免疫反応の誘発を回避できるようになります。遺伝子送達システムの進歩は、こうした課題に対処し、組織特異性の向上、免疫活性化の低減、そして大規模生産の簡素化を実現します。現在使用されているベクターには、搭載容量の制限、生産上のボトルネック、拡張性の問題といった課題があります。

例えば、2025年5月、ダイノ・セラピューティクス社は、眼、筋骨格系、中枢神経系（CNS）を標的とする3種類の新しいアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシドを用いた遺伝子送達ベクターを発売しました。これら新しいキャプシドは効率が高く、治療用遺伝子をより特異的に送達します。このように、これらすべての要因が予測期間における市場の成長を推進しています。

市場セグメンテーションの洞察

投与経路別

2025年、静脈内セグメントは収益面で遺伝子治療市場を独占しました。このセグメントの成長は、治療薬を血流に直接送り込み、標的細胞への広範な分布と迅速な取り込みを確実にするその有効性に起因します。この方法は幅広い疾患の治療が可能であることに加え、ベクター設計や送達メカニズムの進歩も相まって、多くの遺伝子治療において静脈内投与が第一の選択肢となっており、市場の主導的地位を確立する上で大きく寄与しています。したがって、これらすべての要因が市場におけるこのセグメントの成長を推進しました。

地域別分析

2025年、北アメリカは収益面で遺伝子治療市場を独占しました。この成長は、同地域の充実した学術エコシステム、先進的な製造インフラ、そして積極的な規制当局の支援によるものです。2023年時点で、同地域では700件以上の遺伝子治療臨床試験が進行中でおり、そのうち約600件がアメリカで実施されています。カナダでは遺伝子編集に関する共同研究が少なくとも25件進行中であり、メキシコも国境を越えた研究への参加を拡大しています。ペンシルベニア大学やスタンフォード大学といった一流機関の存在が基礎研究を後押ししており、米国国立衛生研究所（NIH）は、希少遺伝性疾患に特化した第I相または第II相の進行中の臨床試験を200件以上リストアップしています。また、この地域には遺伝子治療専用の製造施設が30カ所あり、実験室での発見から市場投入可能な治療法への迅速な実用化を保証しています。したがって、これらすべての要因が、この地域における市場の成長を促進しました。

主要企業のリスト：

• Amgen, Inc.
• AnGes, Inc.
• Biogen Inc.
• Bluebird Bio Inc.
• Dimension Therapeutics Inc.
• F. Hoffmann-La Roche AG
• Ferring B.V.
• Gilead Sciences, Inc.
• Johnson & Johnson
• Novartis AG
• Orchard Therapeutics PLC
• Pfizer Inc.
• Regenxbio
• Sangamo Therapeutics, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• Shanghai Sunway Biotech Co. Ltd.
• Sibiono Genetech Co. Ltd.
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
• UniQure N.V.
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated
• その他の主要なプレイヤー

セグメンテーションの概要

遺伝子治療市場は、タイプ、ベクター、治療領域、送達方法、投与経路、および地域に焦点を当てて分類されています。

タイプ別

• 遺伝子サイレンシング
• 細胞置換
• 遺伝子増強
• その他の治療法

ベクター別

• バイラルベクター
• 非バイラルベクター

治療領域別

• 腫瘍学
• 神経学
• 肝臓学
• その他の治療領域

送達方法別

• 生体内
• 生体外

投与経路別

• 静脈内
• その他

地域別

北アメリカ

• アメリカ
• カナダ
• メキシコ

ヨーロッパ

• 西ヨーロッパ
• イギリス
• ドイツ
• フランス
• イタリア
• スペイン
• その地の西ヨーロッパ
• 東ヨーロッパ
• ポーランド
• ロシア
• その地の東ヨーロッパ

アジア太平洋

• 中国
• インド
• 日本
• オーストラリアおよびニュージーランド
• 韓国
• ASEAN
• その他のアジア太平洋

中東・アフリカ（MEA）

• サウジアラビア
• 南アフリカ
• UAE
• その他のMEA

南アメリカ

• アルゼンチン
• ブラジル
• その他の南アメリカ