日本遺伝子治療市場は、2024年から2033年までに4億1941米ドルから19億3580万米ドルに達すると予測されており、2025年から2033年の予測期間にかけて年平均成長率（CAGR）が 22.79％で成長すると見込まれています。

遺伝子治療は、個人の細胞内の遺伝子を修復、改変することで疾患の根本的な治療や根絶を目指す、医療分野における画期的なアプローチです。この先進的な技術は、患者の細胞内に遺伝物質を導入、および削除、または修正することによって、さまざまな疾患の原因となる遺伝的異常を是正することを主な目的としています。

市場ダイナミクス

市場を牽引する要因

市場拡大を支える投資の増加

遺伝子治療の開発を促進するための製薬およびバイオテクノロジー企業への投資の増加は、日本市場の拡大を前向きに後押ししています。バイオテクノロジーおよび製薬企業は、さまざまな遺伝性疾患に対する遺伝子治療の実用化に向けて、提携や協業を積極的に進めています。例えば、2022年10月、アステラス製薬株式会社は、希少疾患を対象とした新規治療法のパイプライン推進のため、テイシャ・ジーン・セラピィーズ社に5,000万米ドルを出資しました。この契約の一環として、アステラスはテイシャ・ジーン・セラピィーズ社の15%の株式を取得し、中枢神経系に影響を与える遺伝性疾患に対する治療開発プログラムの独占的ライセンス取得の機会も得ています。こうした投資や連携は、インフラ整備の進展、知見の共有、研究活動への注力によって新たな治療法の開発を加速し、日本市場の成長を後押しすると見込まれています。したがって、これらすべての要因が、予測期間中における日本市場の拡大を支える原動力となっています。

市場の制約

遺伝子治療の高コスト

遺伝子治療は大きな健康上の恩恵をもたらす可能性を秘めている一方で、その開発費および治療費の高さは、日本市場の成長にとって大きな障壁となると見込まれています。遺伝子治療の開発、製造、投与には莫大なコストがかかるため、多くの患者にとっては手の届かない治療法となっています。特に、日本のように経済的制約が強く意識される国では、この問題が顕著です。遺伝子治療は、通常、患者の細胞内の欠陥遺伝子を修復または置換する一度きりの高度な処置を伴う治療法ですが、その開発プロセスには複雑な研究、製造工程、規制当局による厳格な承認が必要となり、結果として莫大な費用が発生します。これらすべての要因が、予測期間中の日本市場における成長を妨げる要因となっています。

市場機会

市場成長を後押しする協業の拡大

遺伝子治療におけるイノベーションの加速と、製造能力の強化によるさまざまな治療法の提供拡大を目的とした協業やパートナーシップへの関心が高まっており、日本遺伝子治療市場の成長を後押ししています。中小規模のバイオテクノロジー企業と大手製造業者によるジョイントベンチャーは、前者が高まる遺伝子治療の需要に対応しつつ、製品のイノベーションや研究活動に注力することを可能にします。例えば、2023年12月には、株式会社シンプログレンとギンコ・バイオワークス株式会社が、日本市場における遺伝子治療プラットフォームサービスの強化と、グローバルなDNA製造の発展を目的とした覚書（MoU）を締結しました。両社は、シンプログレンによるマーケティング支援および事業開発を通じて、イチョウの遺伝子治療サービスを日本国内で拡大することに取り組んでいます。このような取り組みや協業は、新技術の開発と日本のバイオテクノロジー分野の発展をさらに促進すると期待されています。

また、国際的なバイオテクノロジー企業と日本の研究開発志向の製薬企業との協業が進んでいることも、国内における遺伝子治療の普及を後押ししており、市場に有望な成長機会をもたらしています。たとえば、2023年2月、日本新薬株式会社とカプリコ・セラピューティクス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療を目的としたカプリコール社の治療薬「CAP-1002」の日本国内における独占的な販売および商業化に関する提携を発表しました。この提携により、カプリコール社は日本新薬から1,200万米ドルの一時金を受け取り、今後日本国内での臨床開発を行う予定です。このような要因が相まって、予測期間中における日本市場の成長を力強く牽引しています。

市場セグメンテーションの洞察

用途別

2024年において、日本遺伝子治療市場では腫瘍性疾患セグメントが収益面で最大のシェアを占めました。このセグメントの成長は、腫瘍性疾患の増加負担によって促進されています。国立がん研究センターの推計によれば、2022年に日本国内でがんの新規症例数は約101万9,000件、がんによる死亡者数は約38万400人に上りました。遺伝子治療の主な目的は、遺伝性疾患を治療するために宿主組織に外来の遺伝物質を導入し、遺伝子産物の発現を修飾したり、細胞の生物学的特性を変化させたりすることで、治療効果を得ることにあります。過去30年間で、がん治療における遺伝子治療は著しい進展を遂げており、化学療法と比較して安全性が高く、副作用もより許容可能であることが示されています。今後は、宿主の体液性および細胞性免疫の評価や腫瘍ゲノムの解析によって、遺伝子治療の適応となる患者の選定が可能になると期待されています。また、進化したバイオテクノロジーと安全性の高いベクターを活用した遺伝子治療は、個別化がん治療を実現する手段として、がんの治療および予防において今後さらに重要な役割を果たすと見込まれています。こうした要因が、日本市場における本セグメントの成長を後押ししています。

エンドユーザー別

日本市場において予測期間中に病院セグメントが優勢を占めています。このセグメントの成長は、政府による医療分野への投資の増加や、病院が遺伝子治療を含む新規かつ高度な治療法の提供体制を強化する取り組みを進めていることに起因しています。遺伝子治療においては、ベクターが静脈内に投与されたり、体内の特定組織に直接注入されたりし、細胞に取り込まれます。また、患者から採取した細胞サンプルにベクターを作用させた後、それを再び患者に投与するケースもあります。こうした複雑なプロセスの実施には、高度な設備と専門知識を有する医療従事者が必要であり、安全かつ効果的な治療の実現には万全な体制が求められます。これらのリソースやインフラは、一般的に病院に集中して整備されているため、今後も同セグメントの市場拡大を支える主要因となっています。

主要企業のリスト：

• Bristol-Myers Squibb Company
• 2seventy Bio, Inc.
• Novartis AG
• Gilead Sciences Inc. (Kite Pharma)
• Spark Therapeutics, Inc.
• Nipro Corporation
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
• Aurion Biotech
• Johnson & Johnson Services, Inc.
• Terumo BCT

セグメンテーションの概要

日本遺伝子治療市場は、タイプ、ベクター、遺伝子送達方法、用途、投与経路、エンドユーザーに焦点を当てて分類されています。

タイプ別

• 遺伝子増強
• 遺伝子サイレンシング
• その他

ベクター別

• ウイルスベクター
• 非ウイルスベクター

遺伝子送達方法別

• 生体内
• 生体外

用途別

• 腫瘍性疾患
• 遺伝性疾患
• 心血管疾患
• 神経筋疾患
• 血液疾患
• 感染症
• その他

投与経路別

• 静脈内
• その他

エンドユーザー別

• 病院
• がんおよび研究機関
• クリニック
• その他